Casgevy 是利用 CRISPR 剪辑自身造血干细胞 的“一次性诊疗型疗法”，适用于镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血，疗效深广但制备复杂、价钱上流。

✅ Casgevy（Exagamglogene autotemcel）是什么？

Casgevy 是一种 基于 CRISPR 基因剪辑技巧的细胞疗养药物，由 Vertex + CRISPR Therapeutics 耕作，世界首个得回批准的 CRISPR 基因剪辑疗法。

它用于疗养：

镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD） 输血依赖型 β-地中海贫血（TDT）

只适用于 12 岁及以上 且顺应要求的患者。

✅ 它是怎样责任的

伸开剩余74%

Casgevy 并不是化学药，也不是平凡生物制剂，而是根据患者自身细胞进行 个体化坐蓐：

从患者汇聚 造血干细胞（HSCs）

使用 CRISPR-Cas9 技巧 切割 BCL11A 基因的增强子区域

指标：阻断 BCL11A 对胎儿血红卵白（HbF）的扼制作用

使患者的造血干细胞再行抒发 胎儿血红卵白 HbF

将基因剪辑后的细胞回输给患者

新造血细胞会执续产生高水平 HbF，改善血流、减少溶血与难熬

中枢想想：让肉体再哄骗用回“胎儿血红卵白”，幸免疾病症状。

✅ 用于哪些病？

1）镰状细胞病（SCD）

适用于：

有 反复血管防止难熬发作（VOE） 的患者 12 岁及以上

2）输血依赖型 β-地中海贫血（TDT）

适用于：

12 岁及以上 需要依期输血保管生命的患者

✅ 疗养经由（高度特异的个体化疗养）

通盘疗养频频需要几个月：

筛查与评估（患者要求是否适应） 汇聚自身干细胞（apheresis） 送至特殊本质室进行 CRISPR 剪辑 患者摄取猜度理化疗（myeloablation，频频是 busulfan） 输注 Casgevy 细胞居品（一次性） 恭候造血系统重建 随访数月到数年

这是一次性疗养，表面上有可能 竣事恒久以致长期缓解。

✅ 疗效（非常凸起）

✳ SCD（镰状细胞病）

90% 患者 在 12 个月内不再发生 VOE HbF 复原到 >40% 血红卵白总体显著提升

✳ TDT（β-地中海贫血）

逾越 90% 的患者 王人备解脱毕生输血依赖 部分患者不需要再输血逾越一年以上

这是现在最有疗效的疗养神气之一。

✅ 反作用

主要来自 猜度理化疗，而不是 Casgevy 自身。

常见反作用：

中性粒细胞减少（感染风险） 血小板减少、贫血 恶心、吐逆、乏力 发烧 疲钝

恒久风险（表面上存在，但现在未不雅察到）：

潜在基因剪辑导致的脱靶效应 恶性肿瘤风险（尚无把柄）

全体安全性邃密。

✅ 优点

世界首个 CRISPR 基因剪辑疗法 有后劲 一次性疗养（functional cure） 大部分患者解脱输血或难熬危急 依赖自身细胞，免疫摈斥风险低

❗ 不及

过程耗时长 需要入院 + 高强度化疗猜度理 老本极高（约 200–300 万好意思元级别） 不是总计患者都顺应要求

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发布于：广东省